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辉瑞告竣基因疗法相助协议,治疗“渐冻人症”

发布时间:2019-07-16 05:53| 有 位朋友查看

简介:克日,SangamoTherapeutics宣布,其与辉瑞(Pfizer)互助研发一种使用锌指卵白转录因子(ZFP-TF)的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性(FTLD)。ALS也被称为LouGehrig病,是一种稀有疾病,可以攻击和杀死控制随意肌……
即日,Sangamo Therapeutics 公布,其与辉瑞(Pfizer)合作研发一种行使锌指蛋白转录因子(ZFP-TF)的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)以及与 C9ORF72 基因突变相干的额颞叶变性(FTLD)。
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ALS 也被称为 Lou Gehrig 病,是一种罕有疾病,可以进攻和杀死节制随意肌的神经细胞。美国疾病节制和提防中央(Centers for Disease Control and Prevention)估量,约有 12,000 至 15,000 名美国人患有 ALS,每年被诊断为该疾病的人数约 5,000 至 6,000。ALS 患者的均匀预期寿命在确诊后大约三到五年,只有 10% 的患者可以或许存活横跨 10 年。FTLD 是一种影响大脑额叶和颞叶前部的神经退行性疾病。
基因疗法对付患者来说是隐藏的转化技术,专注于高度专业化的一次性治疗,以办理基因突变引起的疾病的根源。Sangamo 的 ZFP-TF 技术涉及引入一种工程化的锌指蛋白(ZFP),其计划用于鉴定和连系 DNA 的精确序列。一旦与 DNA 的靶序列连系,与 ZFP 毗邻的转录隔绝物布局域克制该基因的表达。在此次合作下,Sangamo 和辉瑞公司将研究等位基因特异性 ZFP-TFs,也许将突变 C9ORF72 等位基因与野生型等位基因区分开来,并专门下调该基因突变情势的表达。
根据合作协议,辉瑞将付出 Sangamo 公司 1200 万美元的预付款。其它,Sangamo 还有资格得到 1.5 亿美元的研发和贸易里程碑付款。Sangamo 公司将负责 ZFP-TF 候选产品的研发。
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▲Sangamo 首席执行官 Sandy Macrae 博士是 2018 药明康德环球论坛的高朋(制图:药明康德)
“我们很欢快可以或许继承与辉瑞公司进行合作,行使 Sangamo 的锌指蛋空技术开拓一种隐藏的治疗 ALS 和 FTLD 的基因疗法,这种疾病的现有治疗选择极端有限,”Sangamo 首席执行官 Sandy Macrae 博士说。“锌指蛋白的精确性和灵活性使得我们可以或许靶向任何基因突变。与恰当的合作伙伴一路进行特定的治疗应用研发,从而追求我们平台时机的最大化,是我们企业计谋的一个关键构成部分。”
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▲辉瑞公司罕有疾病奇迹部高级副总裁兼首席科学官 Greg LaRosa 博士(图片根源:辉瑞官方网站)
辉瑞公司罕有疾病奇迹部高级副总裁兼首席科学官 Greg LaRosa 博士示意:“我们等候与 Sangamo 合作,研究与 C9ORF72 基因突变有关的疾病治疗方式。辉瑞对我们在基因疗法方面的研究但愿极端孤高,这为患者及其家族带来了复杂的治疗但愿。”
2017 年 5 月,Sangamo 与辉瑞签定了独家环球协作和应承协议,合作研发和贸易化治疗 A 型血友病的隐藏基因疗法产品,个中包含 2017 年 8 月进入临床的 SB-525。
参考资料:
[1] Sangamo and Pfizer announce collaboration for development of zinc finger protein gene therapy for ALS
[2] Sangamo 官网

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